罕见病药物临床研发成功率提升

近年来，多款罕见病药物获批上市，并通过谈判纳入国家医保目录，这在解决患者药物支付问题的同时，也将进一步鼓励药企的创新投入。

罕见病药物临床研发成功率的提升，一方面意味着各药企对于罕见病发病机理的探索、基础研究更加重视，另一方面，诸如基因疗法等新兴技术等，也在配合罕见病发病机理研究层面提供了有力支撑，并加快了研发进程。

从研发到上市全周期来看，罕见病药物临床I期到获批的成功率17%，而所有疾病的研发成功率为7.9%，仅为罕见病药物的一半。临床I期到II期罕见病药物的成功率为67%，所有疾病药物为52%，临床II期到III期罕见病药物的成功率为44.6%，而所有疾病药物为28.9%。罕见病药物的临床研发成功率较其他疾病药物要更高，这将进一步鼓励药企做创新投入。

罕见病药物市场规模

现在超过50%以上的创新药都是罕见病药。由于罕见病定义长期不明确，相关基础研究重视不够，罕见病这片蓝海正在成为明星赛道。近来，跨国药企在罕见病市场掀起并购潮，国内资本市场也普遍关注罕见病市场，多家企业都有所布局。

虽然概率低，但全球已知的罕见病有超七千多种，有一半的患者是儿童，据统计，也有近一半的人无法得到治疗。而我国人口基数大，所患罕见病患者人数不会少，约2000万左右人患罕见病。但是，药品少(可用药物约5%，不到10%)，价格贵(很多企业不会首选研发，道路难，研发成本贵)，普通人很难接触到。这是一个残酷的“孤儿药”现状。

全球销量最高的8个罕见病药，只有一款药物的销售额超过10亿美元，另有7种药物的销售额超过2亿美元。其余销售额均低于销售额均低于1.2亿美元，平均销售额仅为2200多万美元。

罕见病地方保障有七大模式，“包括专项基金、大病谈判、财政出资、政策型商业保险、医疗救助、医保零星增补和自主申报。”

罕见病药目前有全球共同体的趋势，即新的市场对已经上市的孤儿药和针对罕见病适应症的药引入逐步放开。这对药企来说是很大的鼓励。全球有7000多种罕见病，只有776个在研管线和产品。此外，2030年全球孤儿药市场规模预计达到1940亿美元。而中国，以占全球市场份额5%~7%来估算的话，2030年将形成一个600亿~900亿元的市场。

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