中国基因药物行业市场总体发展分析

基因药物的出现与基因工程技术的发展息息相关，基因工程技术是现代生物技术的主体。主要应用于分子遗传学、生物学、医学、药学等学科。它具有很高的选择性，一种基因药物并不是适用于所有的人种，不同人种的基因存在较多差别。

基因药物随着基因工程技术的发展而发展，大致经历了3个阶段：细菌基因工程、细胞基因工程、转基因动物和合成生物学。由于基因药物的高效性，利用基因技术改造人体风险很大，所以体育协会将基因兴奋剂列入禁止名单，严格禁止使用。

随着腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T药物Kymriah和Yescarta的上市，基因药物行业迅猛发展，成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一。

据不完全统计，截止目前，全球已批准上市在售的基因治疗药物共有14款。2020年，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。

据中研产业研究院公布《2022-2026年中国基因药物行业竞争格局及发展趋势预测报告》显示

截至2020年底，美国是开展基因治疗临床试验数量最多的国家，累计超过650项;其次为中国，累计超过300项。中国已成为了基因疗法药物研发主要市场之一，临床研究数量仅次于美国，位居全球第二。

目前国内已约有国内已约有20余项基因疗法进入临床阶段，适应症主要集中在罕见病以及黑色素瘤等实体肿瘤疾病上。国内基因治疗药物研发公司有博雅基因、复星凯特、传奇生物、药明巨诺等，多数专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞疗法。

现代遗传学家认为，基因是DNA(脱氧核糖核酸)分子上具有遗传效应的特定核苷酸序列的总称，是具有遗传效应的DNA分子片段。基因药物的出现与基因工程技术的发展息息相关，大致经历了3个阶段：细菌基因工程、细胞基因工程、转基因动物和合成生物学。

基因药物具有很高的选择性。一种基因药物并不是适用于所有的人种，不同人种的基因存在较多差别。暂且不说白人、黑人、黄种人之间的基因差别，就连我国南方人和北方人都存在基因差异。

如今，细胞治疗、基因治疗以及核酸疗法的全球市场规模复合年增长率达到惊人的65%。在过去的几年中，基因药物治疗已经成为并且将继续成为业务发展团体和行业观察家最关注的制药领域之一。

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