千余位罕见病患儿家属联名求助

12月1日，在“加油吧!宝贝!”微信群中，看到一千余名罕见病患儿家属，他们最近因为缺药，在3天内汇集了1490名家长，15小时内获得了1042人的实名签字，希望通过实名联合向全社会发出求助的方式，求大家帮帮我们的孩子。多位患儿家属纷纷发布求助信息。他们的孩子患上了婴儿痉挛症、Dravet综合征、LGS综合征、大田原综合征、结节性硬化症、Fires综合征、脑炎后遗症、婴儿癫痫伴游走性局灶性发作(EIMFS)等罕见癫痫性脑病——这些都是罕见病。据其中一位患儿家属表示，目前初步统计有1600多位患儿需要服用氯巴占药物，其中大部分患儿已经面临断药风险。

那么，氯巴占是什么药?治疗什么病的?氯巴占是一款治疗此类罕见病的广谱抗癫痫发作药物，自20世纪80年代起，氯巴占在超过100个国家被用作抗癫痫药物。

患儿家属只能从海外代购正规上市的氯巴占

根据《精神药品品种目录(2013年版)》，氯巴占在我国属于第二类精神药品，在国内未获批准上市销售。患儿家属只能从国外代购正规上市的氯巴占。

国家禁毒委员会办公室2017年引发的一份《100种麻醉药品和精神药品管制品种依赖性折算表的通知》中指出，1克氯巴占，相当于0.1毫克海洛英。2016年国家药监局发布的“药物警戒快讯”中也显示，阿片类与苯二氮卓类等药物联合使用可能会导致严重风险，而氯巴占属于苯二氮卓类药品。

中国药科大学国家执业药师发展研究中心副主任康震称““精神类药品确实具有成瘾性，会对人体造成很大的影响，因此对这类药品管制确实要比较严格。”

中国医药市场现状分析及发展前景调研

近几年来中国医药市场需求旺盛，终端规模持续上升，医药行业持续高增长。中国药品领域“供给侧”矛盾突出，主要体现在细分产品市场供需关系均未达到均衡。一方面，高端的好药新药严重不足，不能满足国民的需求，需要大量进口。另一方面，低端的仿制药过剩，供给远远超出市场总需求。

本轮医改的中心思想是鼓励创新，提高药品/器械质量，医保的不合理支出向有效支出转变。在这一趋势下，创新药、CXO等创新产业链领域将长期受益，而医保非相关的医药泛消费领域，也将成为政策避风港。

2020年，医药制造业的总营业收入为24857.3亿元，同比增长为4.5%;医药行业是中美贸易摩擦背景下的避风塘，具备较为安全的发展空间。同时，科创板落地为创新药、生物医药行业带来更多的发展可能。2020年，医院次均门诊药费(126.9元)占39.1%，比2019年(40.6%)下降1.5个百分点;医院人均住院药费(2786.6元)占26.2%，比2019年(27.5%)下降1.3个百分点。

我国医药企业发展整体趋势由快速增长到趋于稳定。2016-2019年，我国规模以上医药制造企业利润总额稳步增长，由3002.9亿元上升至3507亿元。2021年1-9月，我国规模以上医药企业营业收入达到21291亿元，同比增长24.4%;利润总额达4525.3亿元，同比大幅增长80.6%，表明2021年我国药企发展整体趋势快速增长态势。

目前，我国化学药品市场占比较大，数据显示，2020年我国化学药品市场规模达1209亿美元，中药市场规模达737亿美元，生物制剂市场规模达535亿美元。预测2021年我国医药市场整体规模维持增长趋势，2021年我国化学药品、中药、生物制剂市场规模将分别达到1255亿美元、753亿美元、635亿美元。

我国医药品进口量增长迅猛。2020年我国医药材及药品进口量达21.95万吨，同比下降0.6%;进口额达371.87亿美元，同比增长3.5%。出口量达131.44万吨，同比增长7.5%;出口额达230.33亿美元，同比增长26.6%。在国民生活水平不断提高、健康意识日益增强、老龄化加速等因素的影响下，医药行业将继续保持稳定增长的态势。

南昌高新区的江西浩然生物医药有限公司(以下简称“浩然生物”)是国内品种最全、规模最大的生化药品原料生产企业之一，目前正在进行三期建设，新建动物源性生化药物原料车间和预灌封注射剂生产线，今年前9月营业收入同比增长143%。作为南昌本土培育企业，江西三鑫医疗科技股份有限公司(以下简称“三鑫医疗”)从南昌县三江镇一家默默无闻的小企业做到全省医疗器械行业首家上市公司。

本轮医改的中心思想是鼓励创新，提高药品/器械质量，医保的不合理支出向有效支出转变。在这一趋势下，创新药、CXO等创新产业链领域将长期受益，而医保非相关的医药泛消费领域，也将成为政策避风港。

随着全球大批“重磅药物”的专利集中到期，中国制药企业将迎来巨大的发展机遇。发改委拟放开基本药价，药价管理模式迎来变革，医保收支约束下的药价难以迎来普涨，医保药价管控模式变更，低价药、非医保药、OTC和血液制品等有望实质性受益。预计今后5-10年，医药行业产业总量将持续增长，利润总额也稳定在一定水平的增长之上，到2025年中国医药行业利润总额将达5780.2亿元。

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