在基因层面，疾病是典型的异常表型，逻辑上可推定每种疾病都存在其异常表型相对应的基因型。如果能够在基因层面进行治疗，理论上可以治愈疾病。相对于传统药物需要通过靶点发挥作用，基因治疗效果更加直接，对没有明显靶点或没有针对靶点药物的疾病来说，基因治疗可能是唯一途径。

目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。基因疗法是当代生命科学中最有前途的热点之一，是未来医学的希望。

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根据中研普华产业研究院发布的《2022-2027年中国基因治疗行业发展现状分析及投资前景预测研究报告》显示：

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

基因治疗与常规治疗方法不同，一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用;二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。

基因治疗的靶细胞主要分为两大类。体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。

我国的基因治疗目前主要是集中在CAR-T领域，从全世界的角度来看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中国和美国，两个国家从事CAR-T研究的公司占比超过80%。

基因治疗市场进入及竞争对手分析

2016年12月，原CFDA(现在改名为：国家药品监督管理局，SDA)颁布《细胞制品研究与评价技术指导原则》，旨在规范和指导细胞治疗产品，并在2017年底正式推出《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，按照药品研发以及管理规范对CAR-T等细胞治疗产品进行监管，明确CAR-T等细胞治疗产品的申报原则。同时，南京传奇生物的LCAR-B38M已经成功抢得国内首个CAR-T临床批件。除了南京传奇生物，我国从事CAR-T疗法的公司还包括优卡迪生物、北京马力喏、恒润达生、博生吉等，不过大部分还是集中在血液瘤领域，多以CD19和BCMA为靶点，布局实力瘤的包括科济生物等。与此同时，在监管层面，我国细胞治疗产业也开始走向正规。早在2009年，免疫细胞疗法作为第三类医疗技术进行管理，后在2015年7月卫计委决定取消第三类医疗技术临床应用准入审批。2016年的“魏则西事件”震惊全国，反应了我国在该领域一直存在着监管不严，乱象丛生的现状。

和全球趋势一样，我国从事TCR-T研发的公司较少，主要有香雪、因诺生物等公司致力于TCR-T技术的研发。另外，我国也已有公司开始把基因编辑技术应用到构建“通用型CAR-T”的研发过程中，例如上海邦耀生物，但是还处在非常早期的阶段。

中国基因治疗行业竞争力剖析

和美国基因治疗技术逐渐应用于罕见病不同，我国在罕见病领域的发展起步较晚，进展较慢，不利因素包括市场需求低、患者人数少、医保难以支付等问题。

但值得欣慰的是，一方面，国家政策对于罕见病的重视程度逐渐加大，在2018年五月份，国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，包含了121种罕见病。另一方面，也可以看到我国有机构开始涉足罕见病的基因治疗领域，例如北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，虽然还是属于一个非盈利的科研单位，但致力于基因疗法在罕见病领域的应用，目前旗下两款在研药物，分别是针对SMA和粘多糖贮积症III A型。

中国基因治疗企业市场竞争的优势

我国基因治疗领域，CAR-T是目前最受关注，也是资本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我国细胞治疗产业，经历了之前不规范的不利影响，已逐渐走上正规，多家公司，包括南京传奇、科济生物、优卡迪、博生吉、恒润达生等都已按照药物批准流程，申报临床试验，且南京传奇在多发性骨髓瘤领域的LCAR-B38M已获得临床批件。

面对国内竞争日益激烈的CAR-T领域，未来谁会胜出，需要关注的因素包括创始人背景、科研实力、技术路径、靶点的选择、CAR-T的质量控制、工艺的稳定性等等。另外，我国基因治疗在TCR-T、罕见病等其他领域还处在比较早期的阶段，还需要科研数据的进一步验证，但也是目前值得关注的方向。总之，无论国外还是国内，基因治疗作为一种新型的生物技术疗法，给众多患者带来了前所未有的治疗手段，带来了新的希望。

众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

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