基因治疗行业发展趋势及市场现状分析

基因治疗行业发展趋势及市场现状如何?近年来，随着科学技术的发展，基因治疗已经成为基因类疾病治愈的希望。基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，最终达到治疗目的。在部分适应症上，基因治疗比传统的治疗方案有明显优势。国外也有几款基因治疗产品上市，临床在研项目众多，部分也取得了非常好的效果。

据了解，目前国内金斯瑞/传奇生物、驯鹿医疗、药明巨诺、复星凯特、锦篮基因、信念医药、纽福斯生物、杭州嘉因等在此也有深度布局。

基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

中国整个的基因治疗起步不算晚，在整个基因治疗的赛道上，中国也有较长时间的积淀。众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。

2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录，其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。

近年来，国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多。据北京病痛挑战公益基金会统计，2021年国家医保目录谈判后，有28种罕见病的58种药物已经纳入国家医保目录。基于《第一批罕见病目录》统计的我国已注册的87种罕见病适应症药物，医保目录覆盖范围已超过60%。而2021年的医保目录谈判，则实现了高值罕见病药物在国家医保目录中的“零突破”。

但另一方面，医保不能为所有高值药物托底也是业界共识。未来国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保”。承担着“保基本”这一功能定位的国家医保目录，决定了能够被纳入其中的药品必须具备“价格合理”这一基本条件。

基因治疗应用前景和发展趋势广阔

2020年10月，诺贝尔化学奖首度颁给两位全女性科学家的组合，肯定开发出有着本世纪最伟大基因编辑技术之称「基因剪刀CRISPR-Cas9」的卓越贡献，这让基因治疗的国际热度瞬间飙高。

基因治疗是国家重点发展的创新生物医药前沿领域，伴随基因治疗市场快速发展，以CRO、CDMO为核心的基因治疗服务也迅速兴起，市场规模呈持续增长态势。

随着技术快速发展，测序成本以偏离摩尔定律方式急速下降。第一代测序仪基因组测序成本大约1000万美元，2021年基因测序已经降到100美元以内的普通体检套餐价格。

基因是生命的蓝图，不仅掌握生物特征，也决定生老病死，这让诉求直接从基因源头找出病灶、提供一次性治疗的「基因治疗(Genetic Therapy)」引来了高光时刻。

基因治疗又可分为4大领域，除了基金检测外，还有基因疗法(Gene Therapy)、基因编辑(Genome Editing)和细胞疗法(Cell Therapy)。也因拥有可颠覆传统制药和生技疗法的破坏式创新技术，市场预估基因治疗潜在商机高达5万亿美元规模。

基因疗法市场规模在 2019 年约为 36.1 亿美元，预计将以 40% 的年复合成长率(CAGR)在未来20年迅速发展。注意，这里的年复合增长率是行业平均，头部企业的增长率可见一斑。

基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

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