基因治疗定义

基因治疗是指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的，或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。基因疗法是当代生命科学中最有前途的热点之一，是未来医学的希望。

(资料图片仅供参考)

在基因层面，疾病是典型的异常表型，逻辑上可推定每种疾病都存在其异常表型相对应的基因型。如果能够在基因层面进行治疗，理论上可以治愈疾病。相对于传统药物需要通过靶点发挥作用，基因治疗效果更加直接，对没有明显靶点或没有针对靶点药物的疾病来说，基因治疗可能是唯一途径。

基因治疗行业发展现状分析

在上世纪70年代CGT(细胞及基因治疗)的概念被首次正式提出之后，科研人员对CGT的研究热情日益高涨，经过数十年基础研究和药物发现的积淀，在2010年之后，全球有多种类型的基因治疗药物陆续获批上市，标志着基因治疗行业正在从早期的平稳发展期逐渐进入高速发展期。经过前期的持续探索，中国CGT行业已经积累了比较成熟的新药研发经验，CGT药物的上市也在持续推进，未来行业发展潜力巨大。

目前中国的基因治疗行业应该说已经形成了一个初步具备的产业链，中上游的厂商获得收入，产生了利润，因为它本质上有点像服务商，只要想进行产品开发，就得用到它的服务。下游主要是产品商，比如做药物开发的，要药物上市之后才能获得收入来源。从长期来看，下游的药品一旦能够上市销售，给它的回报是长期的、稳定的。

中国基因治疗市场规模为2380万美元，2016-2020年CAGR仅为12.2%。随着近年来国内CGT临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市及相关产业政策支持，预计中国基因治疗市场规模将迅速扩大。迅速扩大的市场规模衍生出充足的基因治疗产品研发需求，为CDMO企业发展提供广阔空间。

据中研产业研究院《2022-2027年中国基因治疗行业发展现状分析及投资前景预测研究报告》分析：

我国基因治疗临床试验适应症领域分布最广的是肿瘤，占比高达68%，其次是单基因疾病，占比12%。传染病、心血管疾病、神经疾病、眼部疾病占比分别约为6%、6%、2%、1%。

其中，值得一提的是，CDMO(即定制研发生产机构)由于在其中扮演了至关重要的角色。借此，细胞基因治疗CDMO市场规模也开始快速增长。有数据显示，该全球市场已从2016年的7.7亿美元增长至2020年的17.2亿美元，年复合增长率达22.4%，到2025年预计将增至78.6亿美元。

基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。数据显示，体内基因治疗和体外基因治疗占比相差不大，分别占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。

基因治疗行业投资前景预测

基因治疗在利好政策的支持下，加上技术升级、资本加码，细胞基因治疗行业将成为医疗领域新兴的发展方向，预计在未来20年可以保持高速增长，并深刻改变人类疾病治疗的方式。当前，出于对市场的看好，包括复星凯特、药明巨诺、传奇生物等大批本土药企都已入局。据了解，由于该行业门槛高，监管要求严，还有不少基因治疗产业链上的企业也都迎来了更多机遇。

众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

随着越来越多的技术专家、资本进入，细胞/基因治疗细分产业即将迎来百花齐放的发展态势，各地政府也在不断布局细胞/基因治疗产业，也在相应环节进行产业平台建设及布局，但同时我们也看见在产业链上游环节的监管、政策扶持方面还有很多未解决的问题及未覆盖的政策。

基因治疗行业研究报告主要分析了基因治疗行业的市场规模、基因治疗市场供需求状况、基因治疗市场竞争状况和基因治疗主要企业经营情况，同时对基因治疗行业的未来发展做出科学的预测。基因治疗行业研究报告可以帮助投资者合理分析行业的市场现状，为投资者进行投资作出行业前景预判，挖掘投资价值，同时提出行业投资策略和营销策略等方面的建议。

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想要了解更多基因治疗行业的发展前景，请查阅《2022-2027年中国基因治疗行业发展现状分析及投资前景预测研究报告》。