2022年基因治疗行业现状及发展前景分析

在基因层面，疾病是典型的异常表型，逻辑上可推定每种疾病都存在其异常表型相对应的基因型。如果能够在基因层面进行治疗，理论上可以治愈疾病。相对于传统药物需要通过靶点发挥作用，基因治疗效果更加直接，对没有明显靶点或没有针对靶点药物的疾病来说，基因治疗可能是唯一途径。基因治疗是指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的，或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。基因疗法是当代生命科学中最有前途的热点之一，是未来医学的希望。

众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

根据中研普华产业研究院的报告《2022-2026年中国基因治疗行业竞争格局及发展趋势预测报告》统计分析显示：

第一节 基因治疗行业竞争格局综述

一、基因治疗行业竞争概况

我国的基因治疗目前主要是集中在CAR-T领域，从全世界的角度来看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中国和美国，两个国家从事CAR-T研究的公司占比超过80%。

图表：全球CAR-T公司地理分布

治疗来源：公开治疗整理

二、基因治疗市场进入及竞争对手分析

2016年12月，原CFDA(现在改名为：国家药品监督管理局，SDA)颁布《细胞制品研究与评价技术指导原则》，旨在规范和指导细胞治疗产品，并在2017年底正式推出《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，按照药品研发以及管理规范对CAR-T等细胞治疗产品进行监管，明确CAR-T等细胞治疗产品的申报原则。同时，南京传奇生物的LCAR-B38M已经成功抢得国内首个CAR-T临床批件。除了南京传奇生物，我国从事CAR-T疗法的公司还包括优卡迪生物、北京马力喏、恒润达生、博生吉等，不过大部分还是集中在血液瘤领域，多以CD19和BCMA为靶点，布局实力瘤的包括科济生物等。与此同时，在监管层面，我国细胞治疗产业也开始走向正规。早在2009年，免疫细胞疗法作为第三类医疗技术进行管理，后在2015年7月卫计委决定取消第三类医疗技术临床应用准入审批。2016年的“魏则西事件”震惊全国，反应了我国在该领域一直存在着监管不严，乱象丛生的现状。

和全球趋势一样，我国从事TCR-T研发的公司较少，主要有香雪、因诺生物等公司致力于TCR-T技术的研发。另外，我国也已有公司开始把基因编辑技术应用到构建“通用型CAR-T”的研发过程中，例如上海邦耀生物， 但是还处在非常早期的阶段。

图表：我国CAR-T 代表性公司

资料来源：公开资料整理

第二节 中国基因治疗行业竞争力分析

一、中国基因治疗行业竞争力剖析

和美国基因治疗技术逐渐应用于罕见病不同，我国在罕见病领域的发展起步较晚，进展较慢，不利因素包括市场需求低、患者人数少、医保难以支付等问题。

但值得欣慰的是，一方面，国家政策对于罕见病的重视程度逐渐加大，在2018年五月份，国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，包含了121种罕见病。另一方面，也可以看到我国有机构开始涉足罕见病的基因治疗领域，例如北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，虽然还是属于一个非盈利的科研单位，但致力于基因疗法在罕见病领域的应用，目前旗下两款在研药物，分别是针对SMA和粘多糖贮积症III A型。

二、中国基因治疗企业市场竞争的优势

我国基因治疗领域，CAR-T是目前最受关注，也是资本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我国细胞治疗产业，经历了之前不规范的不利影响，已逐渐走上正规，多家公司，包括南京传奇、科济生物、优卡迪、博生吉、恒润达生等都已按照药物批准流程，申报临床试验，且南京传奇在多发性骨髓瘤领域的LCAR-B38M已获得临床批件。

面对国内竞争日益激烈的CAR-T领域，未来谁会胜出，需要关注的因素包括创始人背景、科研实力、技术路径、靶点的选择、CAR-T的质量控制、工艺的稳定性等等。另外，我国基因治疗在TCR-T、罕见病等其他领域还处在比较早期的阶段，还需要科研数据的进一步验证，但也是目前值得关注的方向。总之，无论国外还是国内，基因治疗作为一种新型的生物技术疗法，给众多患者带来了前所未有的治疗手段，带来了新的希望。

三、国内基因治疗企业竞争能力提升途径

构建优秀的团队，提高执行力

提高竞争力，使企业找到更好的经营方式，强化自己在市场的竞争地位，或者创造出新的商机，同时也能提供成长所需的资金。目前市场的竞争归结于人才的竞争，一个成功的企业具备五种力：1、竞争力(市场竞争中获利的能力)。2、执行力(把事情做对的能力)。3、成长力(持续获利的能力)。4、生命力(追求理想内在的力量)。5、学习力(吸收知识和技能的能力)。而一个优秀的团队是提高竞争力的核心，所以江苏银河一直采取内培外招，形成一个执行型、忠诚型、创新型、学习型的优秀团队。

铸造品牌，提高产品竞争力

市场经济人民信任品牌，追逐品牌，在于品牌能给消费者完美的承诺，这种承诺包含的不但是完美的质量，更是超值的服务，有了品牌就能站稳市场，有了市场得天下，产品的竞争力和附加值就更能充分地显现。

注重细节管理，提升获利能力

细节决定成败，已成为现代企业管理中极强的音符，当今的面粉行业已是微利的时代，但是从事的面粉事业既是好事、善事、民以食为天的大事，又是一分钱微利的系统工程。所以注重企业的细节管理，尤为重要。把自己所做的每一件最平凡的工作做好、做细、做实、做深、做透，培养和树立一种追求卓越的精神，树立求真务实的科学态度，精益求精和一丝不苟的工作作风及良好的生活习惯。实践证明面粉行业成本的控制是增效的关键所在。

科学运筹，抓住商机，获取经营效益

我个人认为面粉行业的获利，其中70%来自于对市场商机的把握。如何把握，主要立足于四个字，即"静、准、狠、巧"。静就是纵观全局，冷静思考，判定形势，把握走势。准，审时度势，细心分析，冷静以待，抢抓机遇。狠：遇到商机，主动出击。巧：灵活运用，巧得商机。

优化整合内外资源，实现价值链最大化

挖掘企业内部人、财、物、资源的潜力和优势，利用内外部的一切有利要素，巧用政策，整合内外部资源，实现企业资源价值链最大化，提高企业的核心竞争力，增强企业整体获利能力。

具备持久核心理念的企业文化，才能基业长青

企业文化的本质是创新，创新就能使企业不断发展，规模不断扩大，所以企业文化的发展尤为重要。借助企业文化形成一个科学有效的激励机制和一个员工价值实现的平台，让员工的观念、行为融于企业的远景和目标，从而推动企业健康有序、快速发展。

想要了解更多基因治疗行业具体详情，可以点击查看中研普华产业研究院的报告《2022-2026年中国基因治疗行业竞争格局及发展趋势预测报告》