近日，华润三九医药股份有限公司（以下简称“华润三九”，股票代码：000999）与上海琅钰科技(集团)有限公司（以下简称“琅钰集团”）、Bioprojet Société Civile de Recherche（以下简称Bioprojet）三方签订协议，正式获得琅钰集团所持有的创新药“铧可思?(盐酸替洛利生片）”在中国大陆开发、生产和商业化的独占权利。

铧可思?是国内首个获批用于治疗发作性睡病的创新药，也是针对该疾病的首个且当前唯一的非精神管控类药物。目前该产品已获得针对 “四联症”中日间过度嗜睡、猝倒、睡眠幻觉及睡眠瘫痪的I级推荐（最高推荐级别）与A级证据（最高证据级别），并在全球范围内被美国、欧洲等国家指南推荐。

助力更多罕见病患者临床获益

据了解，罕见病具有“发病率低、病种多、诊疗难”的特点。目前，全球已知罕见病超过7000种，其中80%属于遗传性疾病。在我国，由于人口基数大，罕见病患者总数已突破2000万。

发作性睡病是全球公认的罕见病之一。据估计全球约有300多万患者，我国潜在发作性睡病患者数量约30–70万人。作为一种罕见的以大脑觉醒睡眠维持能力受损的慢性神经系统疾病，发作性睡病通常被认为是终身性疾病，患者往往会出现日间过度嗜睡、猝倒、睡眠幻觉及睡眠瘫痪等“四联症”症状，除影响正常生活外，也有跌倒后受伤乃至死亡的风险。

但由于其罕见病的特质，长期以来发作性睡病并未受到足够重视，多数患者常被误诊为抑郁、精神分裂症等精神疾病。与此同时，发作性睡病的治疗手段也十分匮乏。临床多借助精神管控类药物进行症状控制，但此类药物不仅处方管理严格，且对于真正患有发作性睡病的患者，其改善效果更是十分有限。

上述一系列问题，都导致国内发作性睡病治疗长期存在未被满足的临床需求。中国罕见病联盟执行理事长李林康就曾指出：“我国发作性睡病患者临床未满足需求极大，生命质量远低于常见慢性病人群。”

铧可思?正是国内首个针对该疾病的唯一非精神管控治疗药品，在医生处方或患者用药方面更加便利、灵活，同时无滥用风险，为患者提供了更安全、有效和便捷的治疗新选择，填补了国内发作性睡病临床用药的空白。

海军军医大学上海长征医院神经内科赵忠新教授曾表示，作为非精神管控类药物，铧可思?的主要成分盐酸替洛利生不仅有效改善四联症，也为医患双方带来处方与用药的便利，是发作性睡病治疗的重要进展。

据了解，此前铧可思?已于2023年6月获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准上市，获得针对四联症中日间过度嗜睡、猝倒、睡眠幻觉及睡眠瘫痪的I级推荐（最高推荐级别）与A级证据（最高证据级别），在国际上也被美国FDA认定为突破性治疗药物，并在全球范围内被美国、欧洲等国家指南推荐。

目前，铧可思?已进入国内医保，并完成全国各省的挂网工作，同时已进入多个EDS相关指南，是目前是唯一一款在中国获批发作性睡病适应症的创新药、也是唯一的非精神管控药品。同时，铧可思?的阻塞性睡眠呼吸暂停适应症已在欧洲获批，与华润三九在呼吸领域的战略布局相契合。预计此次合作在加速铧可思?临床推广的同时，也将进一步丰富华润三九处方药呼吸管线，巩固公司在呼吸领域的地位。

此外，就罕见病而言，国家医保局近年来正持续加大罕见病保障力度。2025年，我国先后发布两批罕见病目录，组建了由419家医院构成的全国罕见病诊疗协作网。今年7月，国家卫生健康委还发布了《罕见病病种诊疗指南（2025年版）》，针对86种罕见病给出了全流程诊疗指导，涵盖诊断方法、治疗方案、康复建议等内容，并依托行业组织大力开展医务人员培训，全面提升了罕见病的规范化诊疗能力。铧可思?的引入正是华润三九响应国家罕见病防治体系构建的政策导向，以实际行动助力患者临床获益的社会举措。

创新驱动战略加速落地

本次铧可思的成功引入，也是华润三九践行“自主研发+外延合作”的方式，持续拓展创新边界的重要体现。

据悉，琅铧集团是一家专注于罕见病药物研发的公司，业务覆盖神经科学、内分泌和代谢类疾病等领域。Bioprojet，主营创新药的研究与开发，已上市超11个产品，主要疾病领域涉及发作性睡病、腹泻、过敏性休克、中风后疲劳等，曾开发具全球影响力的药物如Tiofan?（消旋卡曲多）。

通过与琅钰集团、Bioprojet的创新合作，华润三九在丰富自身呼吸管线的同时，也完成了对罕见病领域用药的拓展，推动公司创新药布局从常见病、慢病管理向罕见病、精准治疗等前沿领域延伸，进一步加速企业创新驱动发展战略落地。

近年来，华润三九一方面加大自主研发投入，另一方面通过合作与并购加速丰富创新管线，构建多层次研发体系。据公司2025年半年度报告，公司目前在研项目205项，覆盖心脑血管、肿瘤、呼吸、中枢神经、代谢、消化及皮肤等多个治疗领域。过去五年，公司研发投入规模从2020年的5.81亿元增长至2024年的9.53亿元，研发强度持续提升。

在内部研发方面，公司首个中药3.2类新药 999 益气清肺颗粒已于今年上半年获批，填补了呼吸道感染康复期综合症状治疗的市场空白；同时，公司通过吸纳昆药集团与天士力两大子公司，在老年健康管理与创新中药领域提前布局。

在联合研发层面，华润三九也在持续拓展创新版图。今年以来，公司相继与南京艾尔普再生医学联合开发全球首个基于诱导多能干细胞（iPSC）的心衰再生治疗药物HiCM-188，并推进II期临床试验；与博瑞医药合作的BGM0504注射液（GLP-1/GIP双重激动剂）在2型糖尿病及肥胖症两大适应症上也取得积极进展；此外，针对罕见脑胶质瘤患者的创新药dordaviprone也已在美国获FDA加速批准，公司目前拥有该产品在中国地区的独家权益。

当下，随着国家层面对创新药的政策支持不断加强，创新已成为推动行业高质量发展的核心驱动力。对此，华润三九方面也在此次合作中表示，将凭借其成熟的商业化平台与资本优势，加速创新成果的产业化，为国内罕见病患者提供更多突破性的创新治疗方案。未来，公司也将持续履行企业社会责任，关注患者用药可及性与长期健康福祉，助力构建更加可持续的罕见病防治生态。

免责声明：市场有风险，选择需谨慎！此文仅供参考，不作买卖依据。