人类社会发展至今数千年,战胜了许许多多的疾病,随着医疗技术的提高,今天人们的健康更是有了强有力的保障,但仍旧有一些不太被关注到的病症,困扰着一部分的患者,这些被统称为罕见病,由于发生几率很低,导致所能获得的医疗的资源也非常有限,相关疾病的案例也不多,让这些疾病研究起来十分不容易。许多患者查出病症后没有针对性的药物,在行业中将这些品类稀少的药物称为“孤儿药”,让那些患病的人难以看到希望。本期节目做客演播厅的嘉宾是来自浙江台州乐长制药有限公司的赵庆先生,在罕见病用药研发领域从业多年,自主创业后发生了哪些故事?在研发上又有怎样的成果?在录制过程中得以解答。

赵庆,浙江台州乐长制药有限公司创始人,近25年来,在中国、美国追踪和开发罕见病孤儿药,能够在整体上把控新药的研发和临床。其中6年中国临床医生经验,3年美国实验室经验,15年中国医药公司临床开发经验均与罕见病孤儿药有所关联。创业以来,作为乐长制药的创始人,专注于罕见病孤儿药。

当谈起乐长制药成立至今的成果,赵庆表示可以小小骄傲一下,团队用远比预期低的总成本,完成了行业中超预期多的工作,与CDMO签约生产IGF-1, 已经到了中试阶段;与几家公司在洽谈中,准备应用真核合成技术生产IGF-1/ IGF-BP3, 将台州乐长制药的IGF-1/IGF-BP3的质量和产量提高到业界领先水平。

与浙江大学医学院附属儿童医院等医院合作的第一个临床试验方案已经完成第一版修改。这个临床试验的目的主要是快速调查中国患者的基因背景,同时争取把这类患者基因诊断率提高到业界领先水平;能够做到这一点的主要因素是MAH(《关于扶持药品上市许可持有人发展的若干措施》)政策的支持和中国医药业的总体进步,以及所有乐长制药员工的奉献创业精神 。

这是一个缺乏公众和资本关注的领域,罕见病患者在捧着金饭碗讨饭吃,急需更多的资源。截至目前缺少一个平台加速孤儿药的开发,让罕见病治疗不再罕见,孤儿药不再孤单。也正是有赵庆先生以及乐长制药这样的企业家和企业,才让我们平时关注不到的罕见病患者看到了更多的希望,让罕见病的治疗也不再罕见,让孤儿药不再孤单,相信乐长制药在未来会给我们这个社会带来更多的惊喜。