近日，由北京血友之家罕见病关爱中心主办，罗氏制药中国支持的血友病疾病认知公众宣教活动在北京举行。该活动旨在呼吁社会各界关注血友病儿童群体，推广和普及血友病预防治疗理念，共同为患儿撑起“心灵防护伞”，帮助他们乐享自由童年，畅想未来美好的生活。

活动现场，不仅有血友病儿童现场作画，更有由血友病儿童组成的红苹果合唱团现场表演，他们和到场的近百位血友病儿童及患儿家长一起跟着康复训练老师学习安全锻炼的技巧。

血友病是一种由凝血因子缺乏而导致凝血障碍的遗传性疾病，如临床上较为常见的A型血友病就是缺乏凝血因子VIII。血友病的发病群体以男童为主，这些孩子出血后往往血流不止，有人形象地称血友病患者为“玻璃人”。定期注射凝血因子成为血友病治疗的主要手段，但是约有10%-30%的患者在治疗后会产生抗体FVIII抑制物。抑制物的存在导致患者治疗的有效性降低，出血风险变高。相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者死亡风险将会上升70%，这些患者将面临极大的治疗挑战。

首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心吴润晖教授表示：“血友病按照症状轻重以及凝血因子的活性水平，分为轻度、中度和重度。当凝血因子浓度小于1%，即为重度血友病。重度患者时常会发生肌肉或关节出血，通常是自发性的且没有原因，每周可能出血一至两次。这些患者必须要在出血前定期注射凝血因子，这就是国际上推荐的预防治疗方案。但面对抑制物的患儿，注射凝血因子也往往达不到治疗效果。”

2018年，首个非因子治疗、合并抑制物的药物艾美赛珠单抗在我国获批上市，它是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。它可显著降低成人、青少年和儿童患者的出血率，让零出血治疗目标变为可能。

对此，吴润晖教授谈道：“艾美赛珠单抗作为非因子治疗药物，与常规注射凝血因子完全不同。最新研究表明，即使对于伴有抑制物的患者，出血风险都大大降低。无论是12岁以上的患者还是12岁以下的患者，在经过艾美赛珠单抗一周一次皮下注射的预防性治疗后，出血风险大幅降低，其零出血率可以分别达到62.9%和77%。对儿童患者而言，一周一次皮下注射与以往的一周多次静脉注射相比不仅能省时更能减少注射的痛苦，接受常规预防性治疗的他们可以和正常孩子一样嬉闹玩耍，快乐生活。”

北京血友之家罕见病关爱中心负责人关涛介绍说，目前北京登记的血友病患者有千余名，其中18岁以下中重度血友病儿童大约有300名。随着我国医疗保障体系不断完善，创新药接连出现，希望这些新药能够尽早纳入医保目录，帮助面临无药可用的患者。(记者 凤凰)